文/羊城晚报全媒体记者 张华 实习生 查孟春

图/视觉中国

体检时发现血小板低，身体还出现淤斑，要当心了，可能是免疫性血小板减少症（ITP）。据记者了解，这是一种获得性自身免疫性出血疾病，是最常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。

据统计，在成年人群中，ITP发病率为5-10/10万， 60岁以上老年人是高发群体，育龄期女性发病率也高于同龄男性。在儿童群体中，ITP亦是最常见的出血性疾病，年发病率约为4-5/10万。但遗憾的是，这种病却并不被大众所知晓。

“在正常人体内血小板数量约为100~300x10的9次方/L。当血小板数目低于参考值下限，即为血小板减少，出血的风险可能增加。”

深圳市第二人民医院血液科主任医师杜新向记者介绍，“针对血小板减少的患者评估出血风险，WHO的分级是以1万到10万为界，每减少2.5万出血风险就增加一级，比如说一级范围为7.5万到10万；二级为5万到7.5万；三级为2.5万到5万；四级是0万到2.5万。”

“通常在临床上，3万是血小板一个重要的计数点，如果低于这个临界值，自发出血的风险会明显增加，比如皮肤下有紫癜、淤斑，严重时会有鼻腔、口腔黏膜的出血，特别是舌头、牙龈出血泡。女性月经期出血量多、周期时间长等症状。而以重要的器官、内脏出血或者脑出血作为首发症状在ITP患者中很少见。”杜新主任强调。

正是因为这个疾病比较少见，症状也不是特别明显，因此一些患者不容易自我察觉，常常是在体检发现血小板减少或者妊娠后血小板减少或者女性月经出血量大导致贫血，到医院一检查发现是血小板减少症。

当然，在体检中发现血小板低于10万并非都需要治疗。杜新主任认为，血小板计数在5万以上的人群只需要观察即可。当血小板计数低于3万，同时还有出血的迹象时，则需要积极治疗。

据记者了解，目前对于原发性血小板减少的病因还不是很明确，有研究认为，血小板是骨髓成熟的巨核细胞受到血小板生成素（TPO）的影响而产生的。如果患者免疫紊乱，导致巨核细胞成熟障碍，血小板的生成就会减少。此外，如果患者的免疫细胞产生自身抗体，攻击血小板膜表面糖蛋白，使血小板被破坏，也会导致血小板的减少。

“对于初发的病人，糖皮质激素（泼尼松或者强尼松）作为首选治疗，因其疗效非常明确，治疗成本也不高。短程使用激素对身体造成的副作用有限，所以目前指南推荐，对于血小板减少症的一线用药为激素，这个原则是没有改变的。”杜新主任说，“至于静脉注射大剂量丙种球蛋白，只有在患者出现危重出血，短期内需要快速提升血小板的情况下，可以做作为一种急症治疗的措施，或者复发难治的出血比较明显时的一种治疗措施。”

一般来说，初发的病人在前三个月内为新诊断患者，此时需要短程、快速的糖皮质激素治疗，标准剂量治疗四周，如果效果不好，就开始逐渐减量停药。相反，疗效好的话，疗程延长到6-8周，然后减量逐渐停药。

一旦在4-8周的初治治疗或者说慢性持续状态的激素治疗都没效时，医生就会建议转换二线治疗，包括目前的血小板生成素，也就是刺激血小板生长的生成素的药来治疗。

长期使用大量激素治疗，对患者来说风险很高。为解决这个难题，临床研究发现，用激素联合血小板生成素治疗成功的比例接近50%。

杜新主任介绍，“曾经做过试验，血小板生成素联合一种激素，治疗3个月，停药后有接近一半的患者能够保持半年以上的血小板计数处于安全的水平。也就是说初始的治疗能使接近一半的患者能够获得一个相对的安全的比较持久的血小板计数。”

然而，部分ITP患者的激素治疗效果并不理想，不良反应发生率高且危害甚至高于疾病本身，为临床治疗带来诸多的挑战。杜新主任介绍，目前血小板生成素（TPO）受体激动剂的出现，为ITP患者提供了新的治疗选择，患者一般采用1日2片的剂量，大多数病人一个月内就能够让血小板计数有所提升。即便停药后也有1/4的患者能够保持相对安全的血小板数值。

杜新主任还打了一个形象的比方，“庄稼长得不好，撒了化肥，浇了水，庄稼长得好一点。停下来，庄稼就长得慢了，或者就不长了。”同样，对于ITP患者也是需要一个持续的治疗。多数患者在停药以后，血小板计数还会下降到初始基线的一个需要治疗的水平。

经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性ITP患者的血小板减少，其TPO口服性、稳定性和安全性的特质为我国ITP患者生活质量的改善提供了帮助，开创了患者舒适治疗新时代。

由于ITP的治疗周期较长，且绝大多数患者会发展成为慢性病，虽然一些创新药进入了国家医保，但因ITP患者确诊并经治疗后，约90%患者需要在门诊接受长期治疗、随访，而门诊医保政策较大程度影响着临床的治疗行为。当前，由于ITP在很多地市无门诊病种或门诊待遇低，仍有许多患者需要长期自费买药，承受着巨大的经济负担。

为此，杜新主任表示：“ITP这类经济负担沉重、临床路径清晰、需要长期门诊治疗、随访的疾病，符合纳入门诊医保管理的疾病和治疗的特点。通过门诊报销，ITP患者可以极大地减轻用药负担，避免因无法享受报销待遇而放弃治疗造成病情加重、或者选择住院治疗等增加基金支出情况的发生。”

医生寄语：

目前很多信息平台关注ITP疾病，患者了解到的防治信息比较多。得了这个病不要悲观，因为ITP是一个良性疾病，是一个慢性长期的疾病，虽然不可治愈，但是也不必过度担忧、焦虑，造成生活心理负担加重，这将得不偿失。通过规范的治疗，保持血小板计数在5万以上且不出血，就可以获得比较好的生活质量。