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2022年5月10日，Emily Whitehead Foundation最新新闻发布，全球首位被CAR-T细胞疗法治愈的白血病儿童—Emily Whitehead，实现无癌生存的第10年。她也成为这一史诗级疗法的代言人。

Emily照片（图源：emily whitehead foundation）

2010年5月，5岁的Emily从一个健康的孩子变成了一个被诊断患有急性淋巴细胞白血病的孩子。化疗通常对急性淋巴细胞白血病儿童患者有效，但Emily是个例外。

在2011年10月，她的癌症复发了。医生提出了，化疗4个月后实施同种异体干细胞移植的治疗。然而就在移植日期的前几周，Emily的癌症在化疗期间复发，且极具侵袭性。在数次治疗失败后，医生已经无能为力，只能建议“临终关怀”。

但是Emily的父母并没有放弃，他们将最后的希望放在CAR-T细胞治疗上，希望这种创新疗法能够带来奇迹。

于是，2012年，患上急性淋巴细胞白血病的Emily在病情二次复发且无药可治的情况下，参与了费城医院启动的一项针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T临床试验。通过靶向CD19的CAR-T细胞治疗，三周后，Emily的癌细胞完全消失。直至今日，10年过去了，依然没有复发。

Emily Whitehead接受CAR-T细胞治疗的十年（图源：emily whitehead foundation）

CAR-T细胞疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中成熟，然后移居到人体血液、淋巴和周围组织器官，发挥免疫功能。其作用相当于人体内的“战士”，能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。

技术人员通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，它利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

目前，全球有7款CAR-T疗法获批上市：Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Relma-cel、Cilta-cel（西达基奥仑赛）。其中中国已上市的CAR-T疗法有2款：Yescarta（阿基仑赛）、Relma-cel（瑞基奥仑赛）。

图注：全球已上市CAR-T疗法的适应症及价格

参考来源：

https://emilywhiteheadfoundation.org

https://journals.lww.com

【重要提示】本公号【家属说】文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！