春季角结膜炎（VKC）是一种常见的慢性过敏性结膜炎，又名“春季卡他性结膜炎”，主要发病人群为儿童和青少年，会引起严重的眼表炎症，常见症状包括眼痒、眼红、畏光和流泪等，不仅影响患者正常生活，随着病情进展，还可能导致角膜功能损害，甚至视力丧失。

据《我国过敏性结膜炎诊断和治疗专家共识(2018年)》（下称《共识》）显示，全球有10%-40%的人群有过敏性结膜炎病史[1-3]，其中，VKC是一种主要影响结膜和角膜的严重的过敏性眼表疾病[4]。在中国，VKC占所有过敏性结膜炎的11%[5]。

VKC的发病原因尚不明确，常见的过敏源包括尘螨、花粉和动物皮毛等，但大部分患者难以找到过敏原因，除此之外，VKC还可能与遗传因素有关[1]。由于眼部不适，VKC患者生活质量严重受损，若不能获得适当治疗，约三分之一的患者还将进展至严重性VKC，累及角膜，导致角膜功能损害，甚至失明[6]。

创新长效疗法有望早日惠及中国患者

目前，中国临床主要采用抗组胺药、肥大细胞稳定剂、抗组胺药和肥大细胞稳定剂双效药物等进行治疗[1]，但多针对轻中度或急性患者，对于严重性VKC患者往往起效慢、疗效欠佳，还易进一步引起眼部不适；此外，对于严重性或反复性VKC，临床还使用糖皮质激素疗法进行抑制。但这一疗法可能引起白内障、青光眼、真菌感染等并发症，并不适宜长期使用，我国对于长期有效诊疗方案的需求迫在眉睫。

近日，国家药监局已发布的《临床急需境外新药名单（第三批）》，涉及多款罕见病用药。其中，由全球眼科专业公司参天公司研发的春季角结膜炎创新药物VERKAZIA 0.1%（0.3ml:0.3mg）环孢素滴眼液被公示纳入，意味着这一创新药物有望更快惠及中国患者。

新型免疫抑制剂改变传统治疗规则

与其他获得许可的疗法不同， VERKAZIA是一种新型免疫抑制剂，通过选择性抑制T淋巴细胞产生的白介素2（IL-2）发挥抗炎作用[1,4]。简单地说，就是通过针对眼睛表面炎症的根本原因，来控制过敏反应和炎症，该药品已被证明可以缓解12个月内最常见的VKC症状。

一项随机、双盲评价VERKAZIA疗效和安全性的关键临床研究--VEKTIS显示，对于儿童和青少年严重VKC患者， VERKAZIA组显著改善角膜损伤的复合标准指标（包括角膜损伤评分、补救药物使用量和角膜溃疡发生率），治疗4个月的所有时间点VKC的四种症状均有所改善，光敏症改善了63%，瘙痒改善了65%，分泌物改善了67%，撕裂瘙痒改善了66%，患者的生活质量评分比对照组大幅改善[7]。同时，上述研究显示，使用VERKAZIA，无重大的可识别风险，有良好的安全性和可接受的局部耐受性[8]。

基于VKC的根治难问题，早在2018年10月，欧盟委员会已批准了VERKAZIA作为重症VKC的“孤儿药”产品，此类药品的获批在首发地欧洲也属罕见。适用于严重性VKC免疫抑制剂药物的获批上市，这意味着可以为患者带来新的治疗选择。而在不久的将来，中国患者也有望获得该创新疗法。

目前，欧盟和加拿大已有许多患者因VERKAZIA获益。欧洲人用医药产品委员会（CHMP）指出，VERKAZIA可以调节患者的免疫系统，以限制自身病情的进展，改善过敏等症状，为现有疗法不耐受或无效的患者提供新的有效治疗手段。

“VERKAZIA的获批可以说改变了VKC的治疗规则。”阿伯丁皇家医院儿童医院眼科外科医生顾问Aravind Reddy表示，“在门诊实践中我看到大量的VKC儿童，传统上，我们不得不依靠未经许可的治疗来控制这种疾病。而VERKAZIA没有与局部使用类固醇有关的副作用。”

临床急需境外新药名单点亮患者病愈希望

根据相关规定，被纳入《临床急需境外新药名单（第三批）》的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，向国家药品监督管理局药品审评中心直接提出上市申请，进入快速通道进行审评审批。

自2018年起，为加快临床急需境外新药审评审批，国家药监局已发布三批《临床急需境外新药名单》，该名单经过国家药审中心（CDE）初筛，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会共同组织临床专家论证，纳入境外已上市、具备明显临床优势的药品，大大缩短了中国患者使用全球新药的等候时间。

国家对于临床急需境外新药的包容性为广大患者带来希望，让更多救急救命的好药尽快来到中国，既加速中国整体医疗水平的提升，也帮助了广大患者维持和提高生活质量。

参考资料：

[1]中华医学会眼科学分会角膜病学组.我国过敏性结膜炎诊断和治疗专家共识(2018年)[J].中华眼科杂志,2018,54(6):409-414.

[2] Berdy GJ，Hedqvist B． Ocular allergic disorders and dry eye disease: associations，diagnostic dilemmas，and management．Acta Ophthalmol Scand Suppl 2000; (230): 32-37.

[3] Takamura E, Uchio E, Ebihara N, et al. Japanese guidelines for allergic conjunctival diseases 2017[J]. Allergol Int, 2017, 66(2): 220-229. DOI: 10. 1016/j.alit. 2016.12.004.

[4]Kenneth C, Mathys and W. Barry.春季角结膜炎

[5]李莹,张潇,吕岚等.过敏性结膜炎的流行病学及奥洛他定滴眼液开放性多中心治疗的初步效果[J].眼科,2008,17(3):166-170.

[6] Bremond-Gignac D, et al. Prevalence of vernal keratoconjunctivitis: a rare disease? Br J Ophthalmol 2008;92:1097-1102

[7] Leonardi A,Doan S,Amrane M,Ismail D,et al. A Randomized, Controlled Trial of Cyclosporine A Cationic Emulsion in Pediatric Vernal Keratoconjunctivitis, The VEKTIS Study.[J].Ophthalmology,2019,126(5):671-681.

[8] EMA对于Verkazia上市申请的公开审评报告。https://www.ema.europa.eu/