栾溪 封面新闻见习记者 周翼 记者 席秦岭

“我感受到了国家对罕见病的关心和帮助，国家强大了，在各个领域已经慢慢地覆盖到了少数群众。真的是发自内心感谢生在了一个好国家。”3月22日上午，家住攀枝花东区的李先生（化名）激动地说。

这一份感谢，源于国家开展的罕见病特效药专项准入谈判工作，让原本9000多元一支的“醋酸艾替班特注射液”降至4330元，并从今年1月1日正式进入医保报销。

被确诊患有遗传性血管性水肿

高额药价曾让患者无力承担

李先生的故事还得从10多年前说起。

2010年左右，李先生经常感觉到身体出现水肿，每次肿的地方都不一样，“最开始以为是过敏，去了很多医院，都没看好。2011年，在北京协和医院被确诊为患有遗传性血管性水肿。”据李先生回忆，“当时确诊之后，感觉天都要塌下来了，因为是罕见病，治疗的话，那时主要靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多。”

据查，遗传性血管性水肿（HAE）是一种常染色体显性遗传疾病，全球患病率约为五万分之一，表现为反复发作的皮肤、呼吸道和消化道黏膜局限性非凹陷性水肿，是一种罕见的遗传疾病。当水肿发生在气道时，可导致喉头水肿，如抢救不及时，易窒息死亡。据相关统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。

由于患者少，在正常的市场条件下很难靠销售回收高额的研发投入，因此药难买且价高。“醋酸艾替班特注射液”能够快速缓解患者发作期的症状，缩短发作时间，避免生命威胁。但每支9000多元的高额药价，曾让李先生一度承担不起。

去年120余种药品参与谈判 74种谈判成功

“醋酸艾替班特注射液”进入医保报销

2021年12月3日，国家医保局公告2021年度医保目录谈判结果，共有120余种药品参与谈判，74种谈判成功，新纳入药品涵盖肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，其中不乏诺西那生钠注射液、瑞普佳等年治疗费用百万级别的罕见病“天价药”，新医保目录将于2022年1月1日起正式实施。

醋酸艾替班特注射液是中国首个且目前唯一的HAE特效药，进入了2021年度医保目录。

醋酸艾替班特注射液（飞泽优）为武田制药研发的罕见病创新药，于去年4月获批于我国上市，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的HAE急性发作，可帮助患者降低因喉头水肿带来的致命窒息风险。

中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授曾表示，中国HAE患者长期缺乏急性发作期针对性治疗药物，患者终日生活在恐惧中，身体各部位的水肿发作严重影响他们的生活质量，尤其是急性喉头水肿发作甚至可能危及生命，“非常高兴醋酸艾替班特注射液能够被纳入医保，为患者的急性发作治疗提供了及时的解决方案，向‘零发作’的治疗目标迈进了至关重要的一步。”

9000多元特效药降至4330元

医保报销后参保患者个人自付624元

“之前，这药一支就要9000多元，病情发作时，就需要用药缓解，将近1万元的药费，对于我们工薪家庭来说，实在有些负担不起。”李先生称，2021年12月，“醋酸艾替班特注射液”通过国家谈判进入医保目录后，每支单价从9000多元降至4330元。

今年3月4日，李先生在攀枝花市中心医院通过责任医师认定，符合医保报销标准，经过医保认定系统备案登记后在供药机构购药并进行了联网报销。李先生购药总费用为4330元，医保报销3706元，参保患者个人自付了624元。

该药品也成为了攀枝花市首例经过医保认定系统备案登记后，在供药机构购药并联网报销的治疗罕见病成人遗传性血管水肿急性发作药品。这不仅让李先生一家增添了抵御疾病的希望，更展现了国家惠民政策的落地落实，对罕见病的关心和帮助。

目前，攀枝花市通过国家谈判进入基本医疗保险报销范围的药品有221个品种，涵盖了罕见病在内的98个病种，其中治疗罕见病药品增加至19个，提升了罕见病患者的用药保障，价格下降和医保报销减轻了用药经济负担。

截至2021年底，攀枝花市参保患者已累计报销谈判药品13325人次，各类基金累计报销超过1.9亿。罕见病用药纳入医保，很大程度上减轻了患者的经济压力。

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